精準醫療之路:科學和實踐

發布時間:2017-06-02 13:42     文章來源:medical research     作者:rick

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2015年美國總統奧巴馬在其年度國情咨文中首次推出精準醫療(Precision Medicine)計劃,并表示在未來將籌集2.15億美元用于精準醫療項目的研究和使用。緊接著,我國也出臺相應的精準醫療計劃,計劃到2030年先后投入600億元用于腫瘤診斷及治療。中美兩國精準醫療計劃的提出,使得精準醫療一下子成為媒體關注的焦點、資本追逐的對象,精準醫療概念也迅速成為生物醫藥行業的熱門關鍵詞。試想,把按基因匹配癌癥療法變得像輸血匹配血型那樣標準化,把找出正確的用藥劑量變得像測量體溫那樣簡單……這樣精準快速簡便的醫療模式,勢必會得到人們廣泛的認可和期許,也為目前難以攻克的疾病治療帶來新希望。未來,將進入精準醫療時代。

腫瘤學被認為是實現精準醫學的最佳學科,也是治療腫瘤的迫切需要。然而在剛剛過去的2016年,精準醫學在腫瘤診斷應用中飽受爭議。Nature和New England Journal雜志先后發文表示質疑。來自俄勒岡健康與科學大學血液疾病以及腫瘤專家Vinay Prasad在去年9月的《nature》雜志上發表一篇有關精準醫學方面的評論認為,精準醫療只能讓小部分人從中獲益,而對于大部分腫瘤患者并沒有意義。該觀點隨即引起眾多專家激烈爭論。Prasad舉例說,美國MD安德森癌癥中心(MD Anderson Cancer Center)對2600人的基因測序發現,僅6.4%的人能夠通過靶向藥物獲益,美國國家癌癥研究所(NCI)進行的MATCH計劃,亦發現僅2%的人可通過靶向藥物獲益。因此他認為,這種通過基因測序來獲取病人的遺傳信息,從而進行靶向藥物的篩選,可能并不能為廣大腫瘤患者帶來益處?!緞掠⒏窶家窖г又盡匪婧笠卜⒈砹艘黃纜劬家窖У奈惱?,參與到討論中。作者Ian Tannock等人則直接指出,“僅通過分子手段來治療患者,其帶來的益處仍舊是未知的。同時也有報道發現,精準醫療靶向藥物并不能改變腫瘤的發生結果,只能通過改善病人的生存質量,給人能夠治療腫瘤的錯覺,這些爭議對精準醫療的發展提出了挑戰。

面對以上爭議,同年,Hey S P 在science上發表評論文章對爭議進行反擊,文章認為這些問題并不是精準醫療本身導致的。精準醫療的目的是每次都給恰當的人在恰當的時間使用恰當的療法,而診斷標志物的預測對于這一目的實現非常重要。盡管腫瘤標志物帶來了實實在在的希望,但是仍存在一些問題。就目前來看很多商業化的標志物尚沒有得到全部有效的驗證,而科學的自由導致了一些低質量和不可靠的報告陸續出來,即使表面上看起來對于HER2+乳腺癌很有效的藥物,它是如何與基因診斷相結合仍然不被人所了解。作者認為這些令人失望的研究可以給予三種解釋:1.生物科學理論在方法學驗證中居于主導地位,而研究人員在研究過程中對于作用機制所持的不可知論對結果產生影響。2.干預是一個非常復雜且帶有很多附加條件的不確定性,這需要在臨床之前進行解決,而不僅僅是單因素雙盲實驗。3.相應的利益相關者控制標志物和響應標志物項目研究,導致了在分子診斷marker的篩選上存在偏好。盡管新的措施和證據努力消除這些問題,但是Hey S P相信在處理這些問題,包括標志物的選擇上需要嚴謹科學眼光,而精準醫療本身并沒有問題。

精準醫療不僅僅是理論科學,更是實踐科學。面對以上的爭議需要通過不斷的實踐,積累數據,為精準醫療實現提供證據。隨著診斷技術的發展和進步,這為更加精準的臨床試驗設計和輔助治療提供新的機遇,使得每一個患者都能快速得到精準的治療?;謚ぞ葜趕潁╡vidence based)的臨床診斷標志物的發展,導致標志物的鑒定需要更廣泛的分子篩選和鑒定,來幫助和指導精準腫瘤學的界定,這一界定可能包括創立新的標準以及新的實踐設置。同樣,對于可能的標志物,其研究中心是明確受到精準醫療治療后的患者其治療效果與診斷結果的證據影響,正如臨床上利用生物標志物篩選的有效藥物所受到嚴格臨床試驗那樣,也需要進行一步步驗證。正是由于精準醫療廣泛的應用前景,關系到廣大人群的公共健康,這就更加吸引我們花費更大的精力去投入、去努力,當這種投入和努力慢慢積累,我們相信最終精準醫療會成功應用到我們的醫療健康,和我們的日常生活息息相關,正如我們所期待的那樣,把按基因匹配癌癥療法變得像輸血匹配血型那樣標準化,把找出正確的用藥劑量變得像測量體溫那樣簡單,能在恰當的時間內給患者以最精準的治療。這將會大大減輕病人的痛苦,顯著提升人們的生活質量,可見,精準醫療是人類的福祉。
 
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